MADRID, 27 Oct. (EUROPA PRESS) -
La Progeria Research Foundation (PRF) ha seleccionado dos proyectos liderados por el Centro Nacional Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC), en su programa de becas y ayudas, para la investigación de la progeria, también llamada HGPS, y de los trastornos cardiovasculares asociados, incluyendo la identificación de mecanismos patológicos y el desarrollo de tratamientos para esta enfermedad.
Se trata del síndrome de envejecimiento prematuro, por el que los niños fallecen por fallo cardiaco entre los 7 a 21 años de edad. El objetivo de esta Fundación es encontrar una cura y tratamiento efectivo para la Progeria y sus enfermedades relacionadas, a través estudios médicos, ayuda y educación.
Los proyectos dirigidos por Vicente Andrés García y Jesús Vázquez Cobos, ambos pertenecientes al Área de Fisiopatología Vascular del CNIC, reúnen el carácter innovador en investigación en Progeria que desde hace 16 años viene financiando esta institución con el objetivo de mejorar el tratamiento de HGPS y eventualmente curar esta enfermedad.
En concreto, el proyecto del doctor García, titulado 'Generación de un Modelo Cerdo knock-in de Progeria Hutchinson-Gilford para acelerar el desarrollo de aplicaciones clínicas efectivas', se centra en el desarrollo de modelos de cerdos, en sustitución de los ratones, debido a que son más similares a los humanos en cuanto al tamaño de sus órganos, anatomía, longevidad, genética y fisiología. El objetivo es generar un modelo porcino de HGPS para realizar estudios preclínicos y ensayar nuevas estrategias terapéuticas con mayor potencial traslacional.
DETECCIÓN Y CUANTIFICACIÓN DE PROGERINA FARNESILADA
Por su parte, el equipo del doctor Vázquez Cobos, cuyo proyecto se denomina 'Cuantificación de progerina farnesilada en tejidos de ratones progeroides y leucocitos circulantes de pacientes con Progeria Hutchinson-Gilford', ha desarrollado una nueva tecnología basada en espectrometría de masas para la detección y cuantificación de progerina farnesilada, una proteína modificada cuya acumulación produce la enfermedad.
Esta tecnología reviste "mucho interés" porque una de las líneas de acción más prometedoras para el tratamiento de la progeria es el uso de inhibidores de farnesilación. Sin embargo, en la actualidad no existe un procedimiento suficientemente robusto para determinar los niveles de esta proteína. Si tiene éxito, la técnica podría proporcionar a los científicos una herramienta muy valiosa para evaluar la eficacia de los tratamientos experimentales en humanos y vigilar la progresión y la gravedad de esta enfermedad.
