20 de septiembre de 2016

Logran reducir la actividad del gen causante de la enfermedad de Huntington

Logran reducir la actividad del gen causante de la enfermedad de Huntington
CRG

BARCELONA, 20 Sep. (EUROPA PRESS) -

Investigadores han descubierto en un estudio con ratones que una sola inyección de un nuevo tratamiento puede reducir la actividad del gen responsable de la enfermedad de Huntington, un desorden genético que afecta al cerebro y que sufren una de cada 10.000 personas, según publica la revista 'Molecular Neurodegeneration'.

Un equipo liderado por Mark Isalan, antiguo jefe de grupo del CRG en Barcelona y actual investigador del Imperial College de Londres, ha diseñado una "proteína terapéutica", llamada 'dedo de zinc', que apunta a las copias mutantes del gen de Huntington y reprime su capacidad para generar proteínas nocivas al menos durante seis meses.

Según Isalan, estos resultados pueden ser "prometedores para el tratamiento de la enfermedad de Huntington", una patología cuyos síntomas --sobre el movimiento, la cognición y el comportamiento-- se manifiestan en la edad adulta y progresan de 10 a 25 años hasta provocar la muerte.

Sin embargo, señala que aún es necesario "trabajar mucho para responder a cuestiones importantes sobre la seguridad de la intervención, la efectividad del tratamiento de forma repetida, sobre los efectos secundarios a medio y largo plazo, y sobre si se pueden ampliar e incrementar los beneficios del tratamiento más allá del medio año".

La proteína se engancha a la secuencia del ADN en el gen de Huntington y apaga la expresión de este gen: "No sabemos exactamente cómo la mutación del gen de Huntington causa la enfermedad, pero sí sabemos que al inhibir la mutación de este gen cortamos el problema desde la base", ya que no se le da oportunidades para actuar, según el investigador.

EL PAPEL DEL CRG

Esta investigación es resultado de un viaje que empezó con el trabajo de equipo que Isalan inició en el CRG hasta llegar a los resultados obtenidos en el Imperial College de Londres: "Nos gustaría empezar un ensayo clínico en los próximos cinco años para ver hasta qué punto este tratamiento puede ser efectivo y seguro en humanos", puesto que actualmente no tiene curación ni existen fármacos para ralentizarla.

Además, el CRG cuenta con la propiedad de las patentes principales para proteger esta tecnología y está comprometido con su transición desde el laboratorio hasta la sociedad, en forma de beneficio real para la salud, según asegura el centro.

En un trabajo anterior, el equipo de Isalan había conseguido frenar la actividad del gen mutante durante unas semanas y se mostraba un retroceso de los síntomas nocivos en los animales afectados por esta enfermedad; con el nuevo estudio, los investigadores han ampliado esta actuación sin observar ningún efecto secundario.