Investigadores prueban a inhibir una proteína específica de un tipo de leucemia para reducir el número de megacariocitos

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síndromes mielodisplásicos - CINCINNATI CHILDREN'S - Archivo
Publicado: jueves, 25 junio 2020 14:58

MADRID, 25 Jun. (EUROPA PRESS) -

Investigadores de la Universidad de Boston (Estados Unidos) han probado, en un modelo experimental, a inhibir una proteína específica (integrina alfa5beta1) de pacientes con neoplasias mieloproliferativas, un tipo de leucemia, para disminuir el número de células grandes de médula ósea (megacariocitos).

Se cree que un aumento en el número de megacariocitos es la causa de muchos problemas observados en esta enfermedad, si bien este tipo de enfoque de tratamiento nunca se ha intentado antes. Las neoplasias mieloproliferativas son un tipo de cáncer de la sangre que comienza con una mutación patológica (cambio) en una célula madre en la médula ósea que causa la producción de demasiados glóbulos rojos, glóbulos blancos o plaquetas.

La mayoría de los pacientes mueren por la transformación de la enfermedad en una leucemia más fatal o por mielofibrosis, una cicatrización de la médula ósea. Actualmente no hay tratamientos específicos para la mielofibrosis.

"Hasta la fecha, la mayoría de los esfuerzos de desarrollo de fármacos se han centrado en la mutación JAK2V617F, pero este enfoque no ha cambiado fundamentalmente el curso de la enfermedad. Nuestro estudio ha adoptado un enfoque totalmente nuevo para el tratamiento de la enfermedad, que, si tiene éxito, presentará una terapia complementaria o incluso alternativa a los tratamientos existentes", han explicado los investigadores, cuyo trabajo ha sido publicado en la revista 'Blood'.

Usando dos conjuntos de modelos experimentales, los investigadores alteraron el gen JAK2V617F en un grupo para inducir síntomas de neoplasias mieloproliferativas. El segundo grupo fue el control. Cuando ambos grupos se expusieron a un anticuerpo contra la integrina alfa5beta1, el número de megacariocitos disminuyó en la médula ósea en el grupo con el gen alterado, mientras que no se observaron cambios en el grupo de control.

Según los investigadores, su objetivo final es encontrar tratamientos efectivos para la mielofibrosis, que puede ocurrir de forma secundaria a muchas enfermedades y es una condición terminal sin tratamiento específico disponible. "Las neoplasias mieloproliferativas son una enfermedad crónica y debilitante. Nuevos tratamientos seguros y efectivos de esta enfermedad mejorarán la calidad de vida de estos pacientes", han zanjado los investigadores.