El riesgo de la edición genética con CRISPR-Cas9 es "mínimo"

CRISPR, edición genética
CRISPR, edición genética - GETTY IMAGES/ISTOCKPHOTO / NATALI_MIS - Archivo
Publicado: miércoles, 4 diciembre 2019 17:07

MADRID, 4 Dic. (EUROPA PRESS) -

Un estudio del Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago (Estados Unidos) ha demostrado que la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 no produce mutaciones no deseadas en los peces cebra. Estos resultados, publicados en la revista 'Frontiers in Genetics', confirman datos previos en modelos animales de que el riesgo para el resto del genoma de la edición genética es "mínimo".

"Nuestros datos muestran que las mutaciones involuntarias con CRISPR-Cas9 son extremadamente raras. Estos hallazgos ayudan a aliviar las preocupaciones sobre los errores dañinos cuando se utiliza la edición de genes en humanos. Nuestros resultados nos dan la seguridad de que esta tecnología es una herramienta valiosa y válida con grandes promesas para el tratamiento de los trastornos genéticos", explica el autor principal del trabajo, Nico Katsanis.

CRISPR-Cas9 ya se utiliza en ensayos clínicos en fase temprana para el cáncer, la anemia drepanocítica y la ceguera infantil. Actualmente, los investigadores extraen células del cuerpo, editan el gen objetivo y lo devuelven al cuerpo.

Para comprobar su seguridad, Katsanis y sus colegas realizaron la secuenciación completa del exoma (WES, por sus siglas en inglés) en más de 50 organismos individuales de tres generaciones de peces cebra, lo que permitió realizar pruebas robustas de los efectos de la edición de genes.

El pez cebra es un animal de laboratorio de uso común que comparte aproximadamente el 70 por ciento de su genoma con los humanos. El WES se utiliza para identificar variantes genéticas en una porción del genoma que codifica las proteínas y constituye los bloques de construcción de las células, los tejidos y los órganos del cuerpo.

"Aunque nuestro estudio es solo uno de los muchos trabajos recientes, es único porque estudiamos un gran grupo de animales relacionados que nos permitieron detectar efectos fuera del objetivo de una manera imparcial. Además de las implicaciones clínicas, nuestros resultados indican que CRISPR-Cas9 es también una poderosa herramienta de investigación que nos ayuda a crear nuevos modelos de enfermedades genéticas con confianza", concluye la coautora de esta investigación, Erica Davis.