11 de marzo de 2014

La UAB y Esteve ensayarán una terapia génica para tratar el Síndrome de Sanfilippo A

BARCELONA, 11 Mar. (EUROPA PRESS) -

La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y Esteve se han aliado para ensayar a partir de 2015 una terapia génica para tratar el Síndrome de Sanfilippo A, una enfermedad neurodegenerativa infantil rara que provoca la muerte temprana de los niños afectados.

Según han informado en un comunicado conjunto este martes, la investigación se enmarca en el partenariado público-privado entre la farmacéutica y la universidad, que ha culminado con un acuerdo con la compañía biotecnológica norteamericana Regenx Biosciences y la organización francesa sin ánimo de lucro Genethon.

Ambos acuerdos permitirán iniciar en 2015 las fases I y II del ensayo clínico, que se basará en el estudio del vector viral NAV rAAV9 y el gen de la sulfamidasa, ausente o defectuosa en los pacientes con este síndrome.

Los investigadores tratarán de que el gen se exprese en las células --principalmente neuronas y hepatocitos-- para que produzcan sulfamidasa de forma estable y se pueda compensar su ausencia.

Los resultados de los estudios preclínicos indican que cuando de restablecen los niveles de actividad en el cerebro y el resto del cuerpo se combate la disfunción y se normaliza el comportamiento del cuerpo hasta alcanzar una esperanza de vida normal.