8 de mayo de 2014

Un fármaco común puede ayudar a tratar los efectos de la distrofia muscular de Duchenne en los niños

MADRID, 8 May. (EUROPA PRESS) -

Un medicamento recetado normalmente para la disfunción eréctil o el aumento de la presión en las arterias puede ayudar a mejorar el flujo sanguíneo en los músculos de los niños con distrofia muscular de Duchenne, según revela un estudio publicado este miércoles en la edición digital de 'Neurology'.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad muscular progresiva y fatal que afecta a niños y hombres jóvenes provocando la pérdida de la función muscular. No existe un tratamiento específico para la patología, que es genética y, aunque los corticosteroides pueden retardar la degeneración muscular y ayudar a moderar el efecto sobre la función pulmonar y cardiaca, tienen muchos efectos secundarios y más de una cuarta parte de las personas con la patología no pueden tolerar los medicamentos.

En la distrofia muscular, el cuerpo tiene un bajo nivel o ninguna de las proteínas llamada distrofinas, que ayudan a mantener los músculos sanos. Los músculos se ven privados de óxido nítrico químico, que indica a los vasos sanguíneos que se relajen durante el ejercicio, aumentando el flujo sanguíneo. El fármaco tadalafilo actúa dilatando los vasos sanguíneos.

En el estudio, se comparó a diez niños de 8 a 13 años con distrofia muscular de Duchenne que estaban tomando corticosteroides con diez niños sanos de la misma edad. Los niños con distrofia muscular eran capaces de caminar, aunque algunos usaban frecuentemente una silla de ruedas o 'scooter' eléctrico.

Se midió el flujo de sangre en todos los músculos de los participantes cuando estaban en reposo y cuando estaban haciendo un ejercicio medido con el dinamómetro. Las pruebas mostraron que los chicos con Duchenne presentaban anormalidades del flujo sanguíneo a pesar de que estaban tomando corticosteroides.

Después, los chicos con Duchenne recibieron los medicamentos tadalafilo o sildenafilo y se repitieron las pruebas. Tras la ingesta decualquiera de los fármacos, la respuesta del flujo sanguíneo de los jóvenes durante el ejercicio fue la misma que la de los menores que no tenían la enfermedad. "El efecto fue inmediato y dramático. El resultado también fue más pronunciado con dosis más altas", destaca el autor del estudio, Ronald G. Victor, subdirector del Instituto del Corazón Cedars-Sinai, en Estados Unidos.

Victor cree que los resultados son alentadores, pero reconoce que se necesita más investigación antes de recomendar los medicamentos a las personas con distrofia muscular de Duchenne. "Esto no es una cura, pero es la primera parada hacia la identificación de posibles tratamientos", afirma, tras señalar algunas de las limitaciones de este pequeño estudio: no queda claro si la mejora de la regulación del flujo de sangre puede mantenerse usando el fármaco a largo plazo.

"Este estudio de prueba de concepto tampoco aborda la cuestión crucial de si la restauración de la regulación normal del flujo sanguíneo preservará el músculo y ralentizará la progresión de la enfermedad. Si es así, esto podría ofrecer una nueva estrategia terapéutica para la distrofia muscular de Duchenne, y para averiguarlo se ha puesto en marcha un ensayo clínico en fase III", concluye.