MADRID, 19 Feb. (EUROPA PRESS) -
La Comisión Europea ha aprobado tafamidis, registrado por Pfizer con el nombre de 'Vyndaqel' , una capsula diaria oral de 61mg, para el tratamiento de la amiloidosis cardiaca por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).
Se trata del primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea para pacientes con ATTR-CM. Antes de esta aprobación, las opciones de tratamiento para pacientes con ATTR-CM estaban restringidas al manejo de los síntomas, y, de forma ocasional, a trasplantes de corazón (o corazón e hígado).
"Hasta hoy, no había medicamentos aprobados para tratar a pacientes con ATTR-CM en la Unión Europea. La aprobación de hoy representa un increíble progreso para los pacientes y refleja nuestro firme compromiso en acercar medicamentos innovadores a pacientes con enfermedades raras. Además, con el hito de hoy, 'Vyndaqel' es ahora el primer tratamiento con dos indicaciones aprobadas por la Unión Europea que tratan las manifestaciones clínicas causadas por la amiloidosis por transtiretina: la miocardiopatía y la polineuropatía estadio", ha explicado el presidente Global de Pfizer en Enfermedades Raras, Paul Levesque.
La aprobación se basa en los resultados del estudio 'ATTR-ACT' de fase III, el primer y único ensayo clínico global, doble ciego, aleatorio y comparado con placebo que ha estudiado un medicamento para el tratamiento de la ATTR-CM. En el mismo se compararon a los pacientes que recibieron una dosis diaria oral de tafamidis meglumina (20 mg u 80 mg) con los que recibieron placebo.
En el análisis primario del estudio, 'Vyndaqel' demostró una reducción significativa en la combinación jerárquica de la mortalidad por cualquier causa y la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares en comparación con placebo, durante un período de 30 meses en pacientes con ATTR-CM de tipo nativo o hereditario.
Además, los componentes individuales de este análisis primario demostraron también una reducción relativa del riesgo de mortalidad por cualquier causa y de la frecuencia de hospitalización por causas cardiovasculares del 30 por ciento y del 32 por ciento, respectivamente, con 'Vyndaqel', en comparación con el placebo.
Asimismo, también demostró, en comparación con placebo, efectos significativos y consistentes sobre la capacidad funcional y el estado de salud, observados por primera vez a los seis meses y continuando hasta los 30 meses. Específicamente, redujo la disminución del rendimiento en la prueba de marcha de seis minutos, y su perfil de seguridad era comparable al de placebo.
La aprobación también se basa en los datos obtenidos de una evaluación de la presentación de tafamidis ácido libre de 61 miligramos que demostró que una cápsula de 61 mg de ácido libre de tafamidis corresponde a una dosis de 80 mg de tafamidis meglumina (4 cápsulas de 20 mg).
Actualmente, la formulación de 'Vyndaqel' 20mg está disponible en España para la indicación de amiloidosis por transtiretina en pacientes adultos con polineuropatía sintomática (ATTR-PN, por sus siglas en inglés) en estadio 1 para retrasar la alteración neurológica periférica.
