MADRID, 28 Mar. (EUROPA PRESS) -
Actualmente, uno de los principales objetivos de la compañía Baxter en el tratamiento de la hemofilia es la investigación para prolongar la semivida de la molécula rFVIII ('Advate') y disminuir, por tanto, la frecuencia de inyecciones, según han destacado los expertos reunidos este lunes en Madrid.
En palabras del jefe de la Unidad de Hemofilia del Hospital Universitario La Paz, Víctor Jiménez Yuste, "la hemofilia es una enfermedad congénita, en la que hay una deficiencia de las concentraciones de los factores de la coagulación". Así, en el caso de la hemofilia A hay una deficiencia del factor de la coagulación VIII y en el caso de la hemofilia B la carencia se da en el factor IX.
Los factores de la coagulación, designados con los números romanos I, II, V, V+VIII, VII, VIII, IX, X, XI y XIII, son proteínas presentes en la sangre que actúan en conjunto para coagularla. Cuando el organismo detecta una hemorragia, se activan los factores de la coagulación en un orden específico; es decir, cada uno activa el siguiente en lo que se conoce como 'cascada de la coagulación'.
En último término, esta 'cascada de la coagulación' finaliza con la formación de un coágulo de fibrina. Este coágulo actúa como una red, manteniendo juntas las plaquetas para crear un coágulo sanguíneo firme. La carencia de estos factores hace que los hemofílicos sangren durante más tiempo y puede provocar hemorragias espontáneas, hemorragias internas graves en órganos vitales y, con mayor frecuencia, hemorragias en los músculos y las articulaciones, sobre todo, en rodillas, codos y tobillos.
Para abordar esta enfermedad la clave, como indica Yuste, son los tratamientos sustitutivos y el abordaje multidisciplinar. En concreto, los especialistas abordan la patología mediante profilaxis y tratamiento a demanda.
"La profilaxis es un tratamiento repetido y mantenido en el tiempo, que sirve para prevenir la aparición de hemorragias y se divide en profilaxis primaria y secundaria. La primera se aplica antes de que el paciente presente un episodio y tras el primero y el segundo para evitar niveles altos de afectación", explica el hematólogo de La Paz, quien asegura que en España la tasa de profilaxis primaria es "bastante inferior a países de nuestro entorno".
Como pone de manifiesto el vicepresidente de Ciencias Clínicas y Médicas de Baxter, Bruce Ewenstein, esta compañía "introdujo el primer concentrado de FVIII obtenido por ingeniería genética o recombinante". Así, en lugar de fraccionarse a partir del plasma, el FVIII recombinante (rFVIII) se produce en cultivo celular.
Después, el paso siguiente de Baxter se centró en introducir 'Advate', el "único" tratamiento, según Ewenstein, "de molécula completa que carece de aditivos derivados de la sangre". Así, al no añadir componentes derivados de la sangre en ninguna fase del proceso de fabricación se elimina el posible riesgo de transmitir patógenos.
TRATAMIENTOS ORALES
Además, estos tratamientos sustitutivos de administración intravenosa, podrían, en un futuro, combinarse con terapias adyuvantes orales, que disminuyan el número de tomas de los primeros. En este sentido, el vicepresidente de I+D de la división de Hemofilia y Hematología de Baxter, Friedrich Scheiflinger, ha destacado las investigaciones con un polisacárido sulfatado no anticoagulante (PSNA).
El PSNA "podría emplearse como tratamiento oral adyuvante", explica Scheiflinger, que concreta su exposición diciendo que los estudios preliminares en fase I ofrecen "resultados muy prometedores, que abren nuevas puertas de investigación".
Por otro lado, otro de los campos de estudio se refiere al tratamiento de los inhibidores. Los inhibidores son unos anticuerpos producidos por el sistema inmunitario del organismo que neutralizan la acción del tratamiento de sustitución de factores de la coagulación y aumentan el riesgo de hemorragia no controlada.
"Los inhibidores aumentan la ineficacia del tratamiento, incrementar su coste y dificultan el manejo del paciente", concreta Yuste, que cree que, en el futuro se debería trabajar para "disminuir la incidencia de los inhibidores, aumentar la duración de los concentrados de FVIII y evitar el sangrado".
Respecto a la terapia con inhibidores, Baxter está invirtiendo en conocer mejor científicamente por qué las personas con hemofilia desarrollan inhibidores. "Intentamos entender mejor la causa de los inhibidores ¿Qué hace más propensas a esas personas? ¿Cómo podemos eliminar los inhibidores?", concluye Ewenstein.
