MADRID, 21 Jul. (EUROPA PRESS) -
El Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia Clínica (NICE, por sus siglas en inglés) acaba de publicar las guías oficiales sobre el uso de Ataluren, registrado por PTC Therapeutics con el nombre de 'Translarna', para el tratamiento de los niños que sufren distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan la mutación sin sentido, mayores de 5 años y que conservan su capacidad de andar.
Según este organismo, el medicamento supone un cambio "radical" en el manejo de esta enfermedad que provoca la pérdida de masa muscular progresiva a los afectados y puede causar la muerte antes de los 30 años de edad. La población de niños afectados con esta enfermedad, por lo general, puede pasar a ser dependientes de una silla de ruedas a los 12 años.
La decisión se ha basado en los resultados de los ensayos clínicos en fase II y III presentados por la compañía en los que participaron más de 400 pacientes, y que demostraron que ataluren consigue completar la síntesis de la proteína distrofina, permitiendo que los ribosomas lean toda la información y puedan sortear los codones 'stop' prematuros que causan la síntesis incompleta de esta proteína distrofina en las personas que sufren la enfermedad de Duchenne con mutación sin sentido.
Se trata de un medicamento innovador que, por primera vez, tiene como objetivo tratar la causa subyacente de la enfermedad y tiene el potencial de ofrecer beneficios a las personas afectadas y a sus familias. "Estamos muy satisfechos de haber alcanzado un acuerdo entre el Sistema Público de Salud de Inglaterra y la compañía para comercializar Ataluren en Inglaterra durante 5 años, lo que significa que estos niños ya podrán acceder a este medicamento y, además, nos permitirá estudiar su eficacia a largo plazo", ha explicado el CEO del Instituto NICE, Andrew Dillon.
¿CUÁL ES LA APORTACIÓN PRÁCTICA DE ESTAS GUÍAS?
En este sentido, jefe del servicio de Neurología del Hospital Universitario la Fe de Valencia, Juan Vilchez Padilla, ha comentado que estas guías son "muy útiles" porque aclaran el coste fármaco-económico que conlleva sufrir esta grave enfermedad. Así pues, prosigue, aunque todos los medicamentos huérfanos puedan parecer caros, también el Comité Evaluador del NICE, ha valorado el coste socio-económico que implica el deterioro progresivo que acompaña a esta devastadora enfermedad.
"Estos pequeños al poder terminar en una silla de ruedas a una edad temprana, requerirían elevadas ayudas económicas por parte de los diferentes Gobiernos y, otros posibles gastos hospitalarios*como, por ejemplo, intervenciones quirúrgicas, internamientos prolongados, ventilación asistida, oxígeno y atención domiciliaria especial, entre otros", ha recalcado este experto.
"Esta enfermedad es neurodegenerativa y no hay nada peor en la vida que ver cómo tu hijo se va deteriorando según pasa el tiempo lentamente. Ataluren permitirá a estos pequeños mantener su capacidad de andar mientras surgen otras alternativas terapéuticas a las que puedan tener acceso", ha recalcado el representante de la Asociación Duchenne en Reino Unido, Robert Meadowcroft.
De la misma opinión se han manifestado Silvia Ávila Ramírez y Mónica Fernández Moret, presidenta y vicepresidenta, respectivamente, de la Asociación Duchenne Parent Project España. "Este tratamiento permite a los niños que sufren esta patología y esta mutación genética comprar tiempo, mientras se investigan nuevas alternativas terapéuticas", han zanjado.
