MADRID, 21 May. (EUROPA PRESS) -
Celgene y Acceleron han anunciado este jueves que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación 'Fast Track' (vía rápida) a luspatercept para dos indicaciones diferentes: tanto para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia no dependientes de transfusión como para aquellos dependientes de la misma.
Luspatercept es una proteína de fusión del receptor modificado de la activina tipo IIb que actúa como unión del ligando para los miembros de la familia de factores de crecimiento transformante beta (RGF-beta) involucrados en los últimos estadios de la eritropoyesis (producción de glóbulos rojos). Luspatercept regula la diferenciación y maduración de las células precursoras de eritrocitos (glóbulos rojos).
"La designación 'Fast Track' de la FDA para el programa de desarrollo de luspatercept reconoce la importante necesidad médica no cubierta de los pacientes con beta-talasemia y el potencial que tiene luspatercept en esta área", afirma Jacqualyn A. Fouse, presidente de Oncología y Hematología de Celgene.
Este mecanismo de acción es diferente al de la eritropoyetina (EPO), cuya función es estimular la proliferación de las células precursoras de eritrocitos en estadios tempranos. Celgene y Acceleron se han unido para el desarrollo de luspatercept como parte de una colaboración a nivel global para el desarrollo de nueva moléculas. Luspatercept está actualmente en fase II de ensayos clínicos en pacientes con beta-talasemia y en pacientes con síndromes mielodisplásicos.
