6 de noviembre de 2012

La UE da luz verde al uso de la primera terapia génica, para tratar una enfermedad ultra rara

LONDRES, 6 Nov. (Reuters/EP) -

La Comisión Europea ha dado luz verde al uso de la primera terapia génica en Europa con la aprobación de 'Glybera', de la biotecnológica holandesa UniQure, para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa, una enfermedad ultra rara de tipo genético que afecta a una o dos personas por cada millón de habitantes.

Tras el visto bueno definitivo, la empresa prepara el camino para el lanzamiento al mercado de esta terapia en el verano de 2013, con un coste de alrededor de 1,2 millones de euros por paciente (unos 1,6 millones de dólares).

No obstante, según ha explicado el consejero delegado de la compañía, Joern Aldag, el alto precio de este tratamiento está justificado porque la terapia génica permite restaurar la función natural del cuerpo y no sólo ofrece una solución a corto plazo.

"Proporciona un mayor beneficio para los pacientes que la estrategia de sustitución de proteína clásica, y es por eso que creemos que deberíamos ser correspondidos económicamente de forma justa", dijo en una entrevista telefónica el viernes.

La empresa está trabajando con los gobiernos nacionales para fijar un precio que, según asegura, podría variar de un país a otro. Según Aldag, algunos países prefieren la idea de un pago único en el momento del tratamiento, pero otros están más interesados en un sistema de anualidad, lo que probablemente implicaría cobrar unos 250.000 euros al año durante cinco años.

Ese tipo de carga anual pondría a 'Glybera' en un rango de precio similar a las costosas terapias de reemplazo enzimático para otras enfermedades raras, como 'Cerezyme' (Genzyme) para la enfermedad de Gaucher.

UniQure también se está preparando para solicitar la aprobación regulatoria para 'Glybera' en Estados Unidos, Canadá y otros mercados.

En concreto, esta enfermedad rara hace que quienes la padecen presenten una incapacidad de manejar partículas de grasa en la sangre, lo que hace que corran el riesgo de inflamación aguda y potencialmente mortal del páncreas.

La idea de tratar la enfermedad mediante la sustitución de un gen defectuoso con una copia de trabajo ganó credibilidad en el año 1990 tras el éxito de los primeros ensayos de la terapia génica contra una enfermedad rara llamada inmunodeficiencia severa combinada (SCID, en sus siglas en inglés).

Las personas con este trastorno, también llamado como la 'enfermedad de niño burbuja' no pueden hacer frente a las infecciones y, por lo general, mueren en la infancia.

No obstante, el campo de las terapias génicas sufrió un importante revés cuando un adolescente de Arizona murió en un experimento en 1999 y dos niños franceses con SCID desarrollaron leucemia en 2002.

En China, Shenzhen SiBiono Genetech obtuvo la aprobación de un medicamento de terapia génica para el cáncer de cabeza y cuello en 2003, aunque por el momento sigue sin recibir el visto bueno de Europa ni Estados Unidos.

Más recientemente, algunas grandes compañías farmacéuticas han estado explorando la terapia génica, caso de GlaxoSmithKline (GSK), que firmó un acuerdo en 2010 con investigadores italianos para desarrollar una terapia contra la SCID.