MADRID, 18 Oct. (EUROPA PRESS) -
Una terapia génica para el Parkinson ha conseguido una mejoría que varía del 25 hasta el 65 por ciento en los pacientes tras un año de tratamiento, según un estudio desarrollado por la empresa biotecnológica Neurologix, Inc. que se ha hecho público durante la reunión anual de la Sociedad de Neurociencia que se celebra estos días en Atlanta (Estados Unidos).
Los resultados del ensayo en fase 1, un nivel en el que se analiza la seguridad del tratamiento, las dosis y frecuencia de tomas adecuada, muestra que la terapia génica probada para la enfermedad de Parkinson es segura y tolerable en los 12 pacientes que han participado en el ensayo durante un año. Además, los resultados del estudio también muestran una eficacia clínica significativa de la terapia a nivel estadístico y en los resultados de neuroimagen.
Según los investigadores, al año los 12 pacientes demostraron una mejoría clínica del 25 por ciento en las puntuaciones de las pruebas estándar del Parkinson en comparación con su línea base de partida. Nueve de los 12 pacientes mostraron una mejoría media del 37 por ciento y cinco de estos pacientes tenían una mejoría de entre el 40 y el 65 por ciento.
Según los científicos, el ensayo con esta terapia genética es único y los datos clínicos prometedores ya que el tratamiento se limitó a uno de los lados del cerebro. En el próximo ensayo los investigadores se centrarán en el tratamiento de ambos lados cerebrales.
En el estudio, desarrollado en el Hospital Presbiteriano y el Centro Médico Weill Cornell de Nueva York (Estados Unidos), se analizó a los 12 pacientes en tres grupos de cuatro a los que se administraron dosis escaladas. Las intervenciones se realizaron con anestesia local, en 48 horas los pacientes dejaban el hospital y eran seguidos durante 12 meses. No se registraron efectos secundarios del tratamiento, que se probó en sus primeros resultados seguro y tolerable.
El procedimiento de transferencia genética utilizó un vector adenovirus, un virus ya utilizado con seguridad en los ensayos de terapia génica, como base de una tecnología de transferencia genética patentada por la compañía promotora del estudio.
