Los datos de 3.000 pacientes, útiles para la investigación de las neoplasias mieloproliferativas

Laboratorio, investigación
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Publicado: lunes, 9 julio 2018 13:52

MADRID, 9 Jul. (EUROPA PRESS) -

Los registros para investigación del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN) correspondientes a las tres principales neoplasias mieloproliferativas, la mielofibrosis, la trombocitemia esencial y la policitemia vera, están compuestos por los datos de 3.000 pacientes, tal y como se ha revelado en la III Reunión Anual GEMFIN.

Diseñados para facilitar el análisis de los datos a cualquier investigador, el análisis de la información contenida en los registros permite conocer cómo se reproducen en la práctica clínica los datos obtenidos en los ensayos clínicos.

Actualmente, hay ocho ensayos clínicos en marcha. El presidente de GEMFIN, el doctor Carles Besses, ha destacado el estudio 'RESCATEN', que evalúa la importancia de los factores de riesgo cardiovascular en la probabilidad de que los pacientes con neoplasias mieloproliferativas presenten una trombosis.

Otro estudio analiza las alteraciones moleculares en los pacientes que presentan resitencia a la 'hidroxiurea', el fármaco más utilizado para el control de las neoplasias. El estudio se basa en el análisis por secuenciación de última generación de muestras de pacientes con resistencia al medicamento, lo que ayudará a comprender el significado biológico de las alteraciones detectadas y su papel en la falta de respuesta a dicho fármaco.

Las neoplasias son enfermedades de baja incidencia. Concretamente, la incidencia de la policitemia vera, trombocitemia esencial y mielofibrosis es de 0,84/100.000, 12,5/100.000 y 0,5/100.000 por año, respectivamente.

No obstante, dado que la supervivencia de los pacientes es larga, su prevalencia es alta. "La supervivencia de los pacientes con trombocitemia esencial es comparable a la de la población general, está algo reducida en la policitemia vera y muy comprometida en la mielofibrosis", ha explicado el presidente de GEMFIN.

La policitemia vera y la trombocitemia esencial se presentan en cualquier edad, pero la media está en 60 años, mientras que la mielofibrosis es casi inexistente en la edad pediátrica.

La mielofibrosis es la menos frecuente de las neoplasias pero la que demanda mayores avances por su pronóstico. En los últimos años, se han incorporado a la práctica clínica nuevos indicadores pronósticos que mejoren la capacidad para detectar los pacientes con mayor riesgo, ya que incorporan los avances moleculares, las mutaciones, a variables pronósticas clásicas, como hemoglobina, leucocitos o plaquetas.

"Los pacientes con mayor riesgo se pueden beneficiar de terapias, como el trasplante alogénico, o se les pueden ofrecer fármacos en investigación. Por eso hay que incorporar esos indicadores a la práctica clínica, especialmente en los pacientes más jóvenes candidatos a un trasplante de médula ósea", ha especificado el especialista.

NOVEDADES TERAPÉUTICAS

Los avances en el tratamiento de estas enfermedades se centran en el papel del interferón en la trombocitemia esencial y la policitemia vera, y el de los inhibidores de JAK en la mielofibrosis y la policitemia vera.

Se ha demostrado que los interferones "pueden inducir remisiones moleculares, es decir, respuestas de alta calidad. Además, se han desarrollado nuevas formulaciones de interferón que permiten una administración más cómoda, son mejor tolerados y se están realizando estudios aleatorizados cuyos resultados probablemente lleven a su aprobación" para las neoplasias, ha explicado el doctor Besses.

En cuanto a los inhibidores de JAK2, 'ruxolitinib' es el primero con indicación aprobada para la mielofibrosis y la policitemia vera. "Otros inhibidores de JAK, como el momelotinib, están en una fase avanzada de desarrollo en la mielofibrosis, pero todavía sin indicación aprobada", ha especificado el experto.

"De todas formas, ninguno de los inhibidores en desarrollo consigue remisiones moleculares, ni cambia de modo sustancial el curso de la enfermedad. Por ello, es necesario continuar con la investigación, probablemente con tratamientos multidiana", ha concluido el presidente de GEMFIN.